De behandeling bestaat bij de meeste patiënten uit medicatie en een dieet. Soms is echter een levertransplantatie nodig.

Medicatie
Penicillaminen zijn medicijnen die  koper binden in het bloed en zorgen er vervolgens voor dat het wordt uitgescheiden in de urine. Hierdoor daalt de hoeveelheid koper in het lichaam en kunnen patiënten herstellen. Daarna krijgen patiënten vaak zink om de opname van koper uit voeding te remmen en zo nieuwe stapeling te voorkomen.

Dieet
Patiënten met de ziekte van Wilson moeten overmatig alcohol en voedsel met veel koper vermijden. Het gaat hierbij om bijvoorbeeld gepelde garnalen, volkoren granen, chocolade en noten. Dit dieet moeten patiënten hun hele leven volgen. Het is hierbij geen optie om te stoppen met medicatie, omdat dit vaak tot snelle verslechtering leidt en de schade onomkeerbaar is.

Levertransplantatie
Als er ernstige leverschade is, of de patiënten reageren niet op een standaardbehandeling, is een levertransplantatie een optie. Na een levertransplantatie zijn patiënten genezen van de ziekte van Wilson. Een levertransplantatie brengt echter ook risico’s en levenslange zorg met zich mee.

Toekomstverwachting
De prognose is uitstekend voor patiënten die beginnen met therapie voordat ernstige schade is opgetreden. De behandeling geneest namelijk niet de schade die al ontstaan is door koperophoping, maar voorkomt alleen verdere ophoping van koper. Ook na een levertransplantatie is het toekomstbeeld op lange termijn goed, indien andere organen niet ernstig zijn aangedaan.