nieuws
ASMD is een stofwisselingsziekte die ook wel bekend is onder de naam Niemann-Pick type A en B. Type A is de ernstigste vorm die jonge kinderen treft en vaak gepaard gaat met ernstige neurologische achteruitgang, die onbehandelbaar is. Type B is de zogenaamd mildere vorm, maar het verloop verschilt van patiënt tot patiënt en kan ook zeer ernstig zijn.
Olipudase alfa is een medicijn dat helpt om de stapeling van vetstoffen (sfingolipiden) ten gevolge van de ziekte van Niemann-Pick type B tegen te gaan. Het medicijn is een enzymtherapie en wordt 1x per 2 weken via een infuus toegediend. Uit onderzoek is gebleken dat behandeling met olipudase alfa een deel van de klachten en gevolgen van de ziekte kan doen verbeteren, al verschilt dat per patiënt.
Het medicijn is goedgekeurd door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). Nadat het medicijn ook in Nederland als veilig en werkzaam was beoordeeld, zijn het Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) en de fabrikant begonnen met prijsonderhandelingen. Helaas hebben wij gisteren vernomen dat men geen overeenstemming over de prijs heeft bereikt. Dit betekent dat olipudase alfa niet in het basispakket komt. Daarmee komt het vooralsnog ook niet beschikbaar voor de behandeling van de 24 patiënten die nog op toegang wachten. Acht patiënten worden al enige tijd behandeld op kosten van de fabrikant, omdat hun artsen dat voor hun gezondheid noodzakelijk achtten. Deze “named patiënt” toegang blijft voor deze beperkte groep patiënten voorlopig in stand.
Een fijne nieuwe traditie van het ministerie van VWS, is dat dit slechte nieuws persoonlijk wordt overgebracht aan de vertegenwoordigers van patiënten. Zo werd Hanka Dekker van VKS, samen met Mariëtte Driessen van VSOP gisteren ontboden op de kamer van de minister. Ondanks het slechte nieuws was het een goed gesprek, met enige lichtpuntjes voor de toekomst. Wij blijven ons inzetten voor de belangen van patiënten en ouders.