De grote hamvraag waar de Publieksavond mee startte was of gentherapie de toekomst is, of een risicovolle utopie. Onderzoeker Rick Wansink nam ons mee in de wondere wereld van genen, (een stukje DNA) en gentherapie en begon en eindigde zijn verhaal met hoop!

Vier sprekers vertelden over de onderzoeken die gedaan (en nodig) zijn om in de toekomst gentherapie te kunnen toepassen. Zo werden we meegenomen in de wereld van het ontwikkelen van minibreintjes en werd er uitleg gegeven over de reparatie van een genetische verandering als vorm van therapie. Dit laatste klinkt ingewikkeld, maar komt er in het kort op neer dat er met de Crispr/Cas methode een stukje DNA (in cellen) wordt verwijderd of aangepast. De cellen worden dan hersteld en bekeken hoe ze na herstel hun werk doen. Al deze onderzoeken helpen mee aan het goed en verder ontwikkelen van gentherapie. 

Ook werd er uitleg gegeven over een moleculaire vingerafdruk in bloed en metabool kinderarts dr. Marion Brands gaf aan hoe er in een patiënt onderzocht kan worden of een therapie aanslaat.

Een ander interessante insteek was het verhaal van Boelo, die als ervaringsdeskundige aangaf hoe hij om is gegaan met de gentherapie die hij voor zijn stofwisselingsziekte krijgt en wat de voor- en nadelen hiervan zijn.

De avond werd afgesloten met een paneldiscussie waar onderzoekers, waaronder Dirk Lefeber, metabool arts Clara van Karnebeek en vertegenwoordiging uit patiëntvereniging VKS aan de hand van drie stellingen met elkaar in gesprek gingen. Voors en tegens passeerden de revue, en belichtten de visie van de panelleden.

En het publiek dan, kon dat alleen maar kijken en luisteren? We gingen voor een interactief geheel. Praten zou met 227 deelnemers wat lastig worden, maar de vragen en opmerkingen konden geplaatst worden via de chat. Daar werd druk gebruik van gemaakt. Niet alleen vragen werden er gesteld, maar er werd ook veel waardering uitgesproken voor de presentaties en de discussie in het panel. ‘Graag een vervolg’, werd er geopperd. Wellicht een mooie opening voor een volgende discussie en update over gentherapie.

De bedoeling van gentherapie in het kort:

• Introduceren van nieuw DNA in een patiënt;
• Repareren van een fout in een defect gen;
• Corrigeren/compenseren van de werking van een defect gen;
• Aanleveren van een werkzame DNA-kopie (RNA)