In de wetenschappelijke literatuur verschijnen regelmatig overzichtsartikelen (zoals deze over MPS 1) die de hypotheses en verzamelde kennis op een rijtje zetten, als het gaat om gentherapie.

Maar ook op maatschappelijk vlak is er veel te doen over gentherapie. Het meest in het oog lopend is dan altijd de discussie over de prijs van gentherapie, wanneer die op de markt komt. Gentherapie voor SMA had een vraagprijs van 2 miljoen en was daarom in Nederland tot voor kort  niet beschikbaar geweest, omdat men dit te duur vond om in het verzekerde pakket te stoppen.Het werd het duurste medicijn ter wereld genoemd. Het ministerie van Volksgezondheid heeft nu een (geheime) prijsafspraak gemaakt, met strenge randvoorwaarden (zoals dat patiënten boven de leeftijd van 9,5 maand niet in aanmerking komen voor behandeling). Nu mag het toegepast worden.

Gentherapie voor de stofwisselingsziekte MLD is sinds eind vorig jaar op de markt in Europa. Bij onze zuiderburen vraagt een artikel in de tijd zich af: 'Mag een mensenleven miljoenen kosten?'  In dit artikel wordt gesteld of de vraagprijs voor de gentherapie die voor de ziekte Metachromatische Leukodystrofie is ontwikkeld drie miljoen mag zijn. Er word gefilosofeerd over ten koste van welke andere zorg dat gaat. Ironisch, want in oktober kwam de film "Red Sandra" uit. Een Belgische film, gebaseerd op een meisje met MLD, waarvoor heel Vlaanderen heel veel geld bijeenbracht om haar van een middel te voorzien wat niet als medicijn was goedgekeurd en ruim 200.000 euro per jaar moest kosten, levenslang.

Ook voor MLD zal Nederland samen met België, Luxemburg en Oostenrijk (Beneluxa) onderhandelen over de prijs.

Ondertussen zijn er in de samenleving veel vragen over wat gentherapie eigenlijk is. Sommige mensen denken dat de vaccins tegen Corona, op basis van M-RNA als gentherapie zijn en de mensheid blootstellen aan zeer gevaarlijke, langdurige genetische veranderingen. Anderen denken vooral aan extra risico's voor een volgende generatie en voor het ontwikkelen van allerlei vormen van kanker. Tenslotte zijn er ook ouders en patiënten die gentherapie als de ultieme belofte voor genezing van hun ziekte ervaren.

Om uit te maken wat waar en niet waar is en welke informatiebronnen betrouwbare en niet-beinvloede informatie bevatten, werkt VKS aan een webinar en e-learning voor patiënten en ouders. Deze verschijnt in het voorjaar van 2021.