Het is moeilijk om bij mitochondriële ziekten het ziektebeloop van tevoren te voorspellen, omdat de ziekte zich bij elke patiënt anders uit, en ook anders verloopt.
In veel gevallen is de ziekte progressief, wat wil zeggen dat de klachten in de loop van de tijd verergeren. Met name kinderen met ernstige symptomen en een progressief verloop van de ziekte komen vaak op jonge leeftijd te overlijden als gevolg van de ziekte. Een verslechtering van het ziektebeeld kan ook optreden door een externe factor, zoals een infectie.
Het is echter ook mogelijk dat de ziekteverschijnselen zich stabiliseren, waardoor de ziekte chronisch wordt. In zeldzame gevallen is er zelfs sprake van een geleidelijke verbetering.

Het is niet mogelijk om mitochondriële ziekten te genezen en er is nog geen effectieve behandeling gevonden die het ziekteverloop beïnvloedt. Wel kunnen patiënten baat hebben bij ondersteunende behandelingen. Dat zijn behandelingen die ervoor zorgen dat de conditie van de patiënt zo optimaal mogelijk is, zoals fysiotherapeutische begeleiding. Die behandelingen kunnen bij sommige patiënten een heel goed resultaat geven, maar van geen enkele behandeling staat vast dat hij werkt voor alle patiënten. Vaak is het een kwestie van uitproberen of een behandeling aanslaat.

Enkele mogelijkheden voor de behandeling zijn:

• hoge doses vitamine B1 (thiamine), ter verbetering van de restfunctie van het enzym bij bijvoorbeeld PDHc-deficiëntie
• bicarbonaat ter compensatie van de zuurvergifiging door melkzuur
• vitamine E, bètacaroteen, co-enzym Q10, riboflavine en/of carnitine voor het verbeteren van de restfunctie van de enzymactiviteit en/of het wegvangen van schadelijke stoffen.