Homocystinurie is te behandelen om de symptomen van de ziekte zoveel mogelijk te vermijden of onder controle te houden. Bij de behandeling is er een duidelijk onderscheid tussen patiënten die wel gevoelig zijn voor vitamine B6 (pyridoxine) en patiënten die daar niet gevoelig voor zijn. Het doel van de behandeling is het verlagen van de hoeveelheid homocysteïne in het bloed.

Pyridoxineresponsieve patiënten
Aanvankelijk wordt het effect van vitamine B6 (pyridoxine) uitgeprobeerd, meestal in een dosis van 500 mg per dag per kilogram lichaamsgewicht. Soms wordt die dosis opgevoerd tot een maximum van 1000 mg per dag, vaak in combinatie met foliumzuur. 
Sommige pyridoxineresponsieve patiënten doen het zelfs al heel goed op een zeer lage dosis, die ook in multivitamines zit.

Pyridoxine-nonresponsieve patiënten
Patiënten die geen verbetering tonen bij een behandeling met vitamine B6 worden op een methionine-arm/cysteine-rijk dieet gezet. Dit dieet houdt in dat zij slechts zeer beperkt natuurlijke eiwitten mogen eten. Hun eiwitarme dieet moeten ze aanvullen met specifieke aminozuurmengsels, zodat ze toch voldoende voedingsmiddelen binnenkrijgen. Bij zuigelingen wordt meestal een niet-aangerijkte sojamelk gebruikt. 
Het dieet is erg onpraktisch en kan de biochemische afwijkingen vaak niet voldoende corrigeren. Daarom krijgen patiënten naast het dieet vaak betaïne in een dosis die afhangt van hun lichaamsgewicht. Betaïne zorgt voor een alternatieve verwerking van het overtollige homocysteïne. Vaak krijgen patiënten daarnaast naar behoefte extra vitamines en mineralen.

Behandeling bij complicaties
Bij complicaties met de bloedvaten, zoals trombose, krijgen patiënten daarvoor de benodigde medicatie. Onder andere aspirine is hierbij belangrijk.

Opvolging
Het is belangrijk dat patiënten met homocystinurie regelmatig worden gecontroleerd door een (kinder)arts metabole ziekten. Om het effect van de behandeling vast te kunnen stellen, moet de samenstelling van het bloed worden onderzocht, met name de hoeveelheid homocysteïne. Daarnaast is geregeld stollingsonderzoek nodig om trombose-achtige complicaties zoveel mogelijk vóór te zijn. De ogen moeten met een jaarlijks oogheelkundig onderzoek in de gaten gehouden worden.

Levensverwachting
De levensverwachting van homocystinuriepatiënten is door de behandeling normaal.