Voorheen was er voor GSD-2 geen effectieve behandeling voorhanden. Patiënten met de infantiele vorm overleden meestal in het eerste levensjaar als gevolg van hartfalen (een verslechtering van de functie van het hart). Patiënten met de juveniele vorm, met alleen spierzwakte, overleden voor de volwassen leeftijd door een verminderd functioneren van de ademhalingsspieren en het daardoor veroorzaakte zuurstofgebrek. Alleen patiënten met de adulte vorm van de ziekte konden een hoge leeftijd bereiken.
In 1999 begonnen de eerste proeven waarbij patiënten het ontbrekende enzym toegediend kregen met een infuus. De therapie was veelbelovend, maar de producent van het medicijn ging failliet. Een nieuwe producent heeft de productie van het enzym overgenomen. Daarom waren er opnieuw klinische trials nodig, waarbij de werkzaamheid en veiligheid van het middel werden onderzocht. Inmiddels is dit middel bijna twintig jaar op de markt. Het middel werkt niet bij alle patiënten even goed. Dat kan komen doordat een individuele patiënten antistoffen kan ontwikkelen die verhinderen dat het toegediende enzym op de juiste plaats arriveert.

De patiënten die met dit middel behandeld worden, krijgen dit één keer in de twee weken (thuis of in het ziekenhuis) via een infuus toegediend. Het expertise- en behandelcentrum voor deze ziekte is het Erasmus MC in Rotterdam.