De behandeling bij tyrosinemie type 1 bestaat uit twee onlosmakelijke onderdelen: 

1. NTBC als medicijn (sinds 1992 beschikbaar).  De stof NTBC voorkomt de vorming van succinylaceton en daarmee lever-, nier – en neurologische problemen , maar geeft een verdere verhoging van tyrosine in het bloed. In feite zorgt NTBC ervoor dat tyrosinemie type 1 overgaat in tyrosinemie type 3, een mildere ziekte met mogelijk gevolgen voor de ontwikkeling.
2. Beperking van  de aminozuren (bouwstenen van eiwit) tyrosine en fenylalanine om de productie van giftige stofwisselingsproducten (metabolieten) te verminderen. Hiervoor wordt een eiwitbeperkt dieet voorgeschreven.  

Er wordt zo snel mogelijk met de behandeling van NTBC gestart. 

Het dieet bij tyrosinemie type 1
Het dieet bij tyrosinemie type 1 bestaat uit een beperking van eiwit zoals dat in voedingsmiddelen voorkomt in bijvoorbeeld moedermelk, zuigelingenvoeding, zuivelproducten, brood, vlees, vis, kip, brood. We spreken van een beperking van natuurlijk eiwit. Sommige voedingsmiddelen bevatten veel eiwit en sommige weinig of geen eiwit bijvoorbeeld fruit, groenten, speciaal eiwitarm brood, suiker, olie, en margarine.
De mate van eiwitbeperking is afhankelijk van een aantal factoren zoals de eiwitbehoefte van de patiënt. Eiwit kan niet 'zo maar' worden beperkt, omdat het lichaam aminozuren uit eiwit nodig heeft voor groei. Om groei mogelijk te maken is behalve een bepaalde hoeveelheid eiwit ook een bepaalde hoeveelheid energie (calorieën) nodig. Als patiënten te weinig calorieën binnenkrijgen gaat hun lichaam bovendien eigen eiwitten afbreken, waardoor de hoeveelheid tyrosine in het bloed stijgt. Door onderzoek in Groningen werd bekend dat ook lage fenylalanine spiegels belangrijk kunnen zijn, zeker op de jonge leeftijd.

Door een beperking van voedingseiwit wordt automatisch fenylalanine en tyrosine beperkt. Of het dieet volwaardig is, wordt nauwkeurig door de diëtiste in de gaten gehouden. Daarnaast kunnen extra bloedcontroles noodzakelijk zijn om na te gaan of er geen gebrek aan andere essentiële voedingsstoffen ontstaat. Daarvoor is een aminozuurpreparaat nodig dat geen fenylalanine en tyrosine bevat, maar wel alle andere essentiële aminozuren. Een dergelijk aminozuren preparaat bevat ook vitamines, mineralen en spoorelementen. Allemaal bouwstoffen voor het lichaam.

Het dieet bij tyrosinemie is complex en dient regelmatig geëvalueerd te worden om te beoordelen of het voorziet in alle voedingsstoffen en energiebehoefte van de patiënt. Evaluatie door een kinderarts of internist en een diëtist ervaren in stofwisselingsziekten, is noodzakelijk.

Controles
Het bloed van een patiënt met tyrosinemie type 1 wordt regelmatig gecontroleerd, soms met zogenaamde bloedspots. Hierin worden de concentraties van NTBC, succinylaceton, phenylalanine en tyrosine bepaald. De frequentie  is afhankelijk van de leeftijd. Ook de urine wordt regelmatig onderzochten de functie van lever en nieren gecontroleerd. Met de resultaten van deze onderzoeken, kunnen de behandelend arts en de diëtist indien nodig de medicatie of het dieet aanpassen.

Daarnaast moet er regelmatig beeldvormend onderzoek van de lever plaatsvinden en wordt daarbij de tumormarker AFP bepaald. Deze beide onderzoeken zijn van belang voor het tijdig opsporen van leverkanker., wat door Tyrosinemie type 1 kan ontstaan. De indruk bestaat dat het risico op leverkanker zeer sterk is verminderd door NTBC, zeker als het gedurende de eerste levensmaanden is gestart.Vroeger ontwikkelde 10% van de patiënten leverkanker, waartegen alleen een transplantatie hielp.

Er zijn wel relatief veel kinderen die een achterstand in de mentale ontwikkeling hebben. Waardoor dat precies wordt veroorzaakt, wordt nog onderzocht.

In Nederland zijn expertise centra voor stofwisselingsziekten aangewezen. Voor Nederland en Tyrosinemie type 1 is dat het UMCG. Dat betekent dat een patiënt met Tyrosinemie type I zeker nog in een ander UMC kan komen met Tyrosinemie type 1, maar ook  jaarlijks bij het UMCG. Op die manier krijgen patiënten de zorg die ze verdienen en krijgt het expertise centrum meer mogelijkheden om de kennis en ervaring uit te breiden.