Ziekte van Canavan (Aspartoacylasedeficiëntie)Behandeling
Op dit moment is er geen behandeling bekend om de gevolgen van de ziekte van Canavan te stoppen. Alles is gericht op het bestrijden van de symptomen van de ziekte, zodat kinderen zo aangenaam mogelijk kunnen leven.
Er zijn onderzoeken gaande waarbij een experimentele behandeling met Glyceryltriacetaat (GTA) ingesteld wordt. De acetyleenheden, die met GTA gegeven worden en waar patiënten met Canavan een tekort aan hebben, zijn nodig voor de aanmaak van myeline. Het middel wordt goed verdragen, maar op dit moment tonen de patiënten in de onderzoeken weinig vooruitgang in de motorische ontwikkeling. Dit kan komen omdat er op het moment van behandelen al hersenschade was. Er is meer onderzoek nodig bij patiënten die nog geen hersenschade hebben en naar de langetermijneffecten van de behandeling.