Leukodystrofieën (wittestofziekten) zijn erfelijke en progressieve ziekten. Ze hebben heel veel verschillende oorzaken.
Iedere leukodystrofie wordt veroorzaakt door een specifieke genafwijking. Dit leidt tot verschillende neurologische problemen.

De term 'leukodystrofie' is een verzamelnaam voor alle progressieve erfelijke aandoeningen die invloed hebben op de witte stof van de hersenen en het ruggenmerg. Hersenen en ruggenmerg vormen samen het centrale zenuwstelsel. De term stamt van het Griekse woorden 'leuko'= wit, dat verwijst naar de witte stof in de hersenen, en 'dystrofie' = afbraak, dat verwijst naar de progressieve aantasting van de witte stof. Witte stof in de hersenen is wit door de aanwezigheid van myeline. Dit is een vetachtige substantie die als isolatielaagje rond zenuwvezels aanwezig is. Myeline is te vergelijken met de isolatie om een elektriciteitsdraad.
Er zijn veel soorten leukodystrofieën geïdentificeerd, waaronder de ziekte van Alexander, ziekte van Krabbe, metachromatische leukodystrofie, de ziekte van Pelizaeus-Merzbacher, 4H-syndroom, X-gebonden adrenoleukodystrofie, ziekten in het spectrum van Zellweger, ziekte van Refsum, ziekte van Canavan, cerebrotendineuze xanthomatose, Vanishing White Matter en megalencefale leukoencefalopathie met subcorticale cysten. Deze ziekten worden apart uitgebreider besproken. De oorzaken zijn verschillend, maar in alle gevallen wordt de witte stof van de hersenen beschadigd en zijn de symptomen vergelijkbaar. Soms is de onderliggende oorzaak van een witte stofziekte (nog) niet bekend. Dat er sprake is van een wittestofziekte is meestal met een MRI-onderzoek vast te stellen.

Kinderen met de ziekte van Canavan hebben een gebrek aan het enzym aspartoacylase. Doordat zij dat enzym missen, kunnen zij de stof N-acetyl-aspartaat (NAA) niet afbreken. NAA stapelt zich op in de witte stof, die daardoor kapot gaat. Er komen allemaal blaasjes in de myeline, die uiteindelijk ook verloren gaat. Hoe deze afbraak van myeline precies in zijn werk gaat is nog onbekend, maar het is duidelijk dat het de symptomen van de ziekte verklaart.

De ziekte van Canavan is een zeldzame, erfelijke stofwisselingsziekte. Hoewel hij bij alle bevolkingsgroepen voorkomt, is de ziekte het vaakst beschreven bij Joodse bevolkingsgroepen uit Oost-Europa, de Ashkenazi-Joden.