Molybdeen cofactor deficiëntie is in veel gevallen (type B en C) niet te behandelen. Er zijn nu een paar rapporten van succesvolle, maar nog experimentele, behandeling van patiënten met vorm A van de ziekte door toediening van synthetisch cPMP. Het succes van de behandeling lijkt sterk af te hangen van het moment van start, hoe eerder hoe beter.  De idee is dat het starten van deze experimentele behandeling na de eerste levensweek als minder moet worden beschouwd, maar hierop zijn ook uitzonderingen.

Sommige patiënten kunnen naast deze behandeling met cPMP baat hebben bij een laag methionine / cysteïne dieet (methionine en cysteïne zijn aminozuren die voorkomen in eieren, zuivelproducten, vis, vlees). Daarnaast kan het medicijn Cysteamine helpen om het overschot aan sulfiet weg te vangen. Thiamine (vitamine B1) wordt gegeven om tekorten te voorkomen. Er zijn aardige resultaten geboekt in de behandeling van epilepsie met het medicijn vigabatrine.
Verder is de behandeling er op gericht om het leven van de patiënt zo aangenaam mogelijk te maken. Voor de meeste patiënten is de levensverwachting slechts enkele jaren. Een enkele patiënt wordt ouder en kan de leeftijd van tien jaar bereiken.